LOGO GVHD: LÊ NHÃ UYÊN LỚP 53CNSH NHÓM Nhóm Đại học Nha Trang THÀNH VIÊN NHÓM       GIANG THỊ THANH HUYỀN VÕ THỊ THU THẢO LƯƠNG HOÀNG KIM NGÂN VÕ NGUYỄN NHƯ TRÍ TRẦN HẢI PHONG HOÀNG TUẤN LỘC Nhóm Đại học Nha Trang LIỆU PHÁP GENE NỢI DUNG • LIỆU PHÁP GEN • a Liệu pháp gen là gì? • b Phân loại • c Các bước • d Cơ sở liệu pháp gen • e Các vector loại gen sử dụng liệu pháp gen • f Ứng dụng Nhóm Đại học Nha Trang Theo thống kê người có khoảng 4000 bệnh di truyền Trong có lượng lớn bệnh di truyền sai hỏng gen, chí base Phần lớn bệnh bệnh hiểm nghèo khó điều trị Tuy nhiên phát triển kĩ thuật di truyền mở hy vọng cho bệnh nhân bị bệnh di truyền này, Nhóm Đại học Nha Trang a Liệu pháp gen là gì? Là kỹ thuật đưa gen lành vào thể thay cho gen bệnh hay đưa gen cần thiết thay vào vị trí gen bị sai hỏng để đạt mục tiêu liệu pháp Nhóm Đại học Nha Trang b Phân loại Liệu pháp gen tế bào soma: phương pháp điều trị, thay sửa chữa gen hỏng, gen bệnh tế bào soma thể người bệnh Nhóm Đại học Nha Trang Liệu pháp gen tế bào mầm: phương pháp điều trị, thay sửa chữa gen hỏng cho giao tử ( tinh trùng trứng ) nhằm tạo hệ sau bình thường c Các bước Các bước liệu pháp gen Tách gen sử dụng cho liệu pháp gen Chuyển gen đến mơ thích hợp Nhóm Đại học Nha Trang Kiểm soát biểu gen liệu pháp Nhóm Đại học Nha Trang Cụ thể bước : Bước 1: Tạo vector tái tổ hợp mang gen cần chuyển Sau đó, vector tái tổ hợp đưa vào tế bào nuôi cấy Loại tế bào sử dụng nhiều tế bào tuỷ xương dễ ni cấy lại bao gồm nhiều tế bào nguồn đa (pluri potential) Bước 2: Vector virus mang gen lành đưa vào thể mà từ người ta tách tế bào tuỷ xương 10 Nhóm Đại học Nha Trang Ưu nhược điểm liệu pháp gene  Ưu điểm  Đưa gene lành vào thể thay gene bệnh cách giải triệt để (vì gen lành đưa vào vị trí gen chịu tác động bình thường trình tự biểu gen )  Khi đưa gene cần thiết thay vào vị trí gene bị sai hỏng dễ thực 25 Nhóm Đại học Nha Trang Nhược điểm  Khi đưa thêm gen cần thiết vào gen, người ta không làm chủ vị trí gắn xen đoạn đưa vào Điều dẫn đến :  Gen đưa vào không nằm phức hợp điều hồ nên biểu hịên cách tuỳ tiện, không nơi (đúng với loại tế bào, mô đặchiệu) không lúc (đúng với chu trình phát triển cá thể), chí khơng biểu  Gen đưa vào gây hiệu không mong muốn  Gen gắn vào vị trí có khả hoạt hố gen tiền ung thư dẫn đến 26 Nhóm Đại học Nha Trang CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC 27 Nhóm Đại học Nha Trang NỘI DUNG 2 CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỚC  a Tế bào gớc là gì?  b Công nghệ tế bào gốc là gì?  c Ứng dụng của công nghệ tế bào gốc 28 Nhóm Đại học Nha Trang a Tế bào gốc là gì?  Mời các bạn xem video sau: 29 Nhóm Đại học Nha Trang PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỚC Theo ng̀n gớc Theo ng̀n gớc phân lập phân lập Nhóm Đại học Nha Trang Tế bào gốc phôi Tế bào mầm phôi (embryonic stem cells) Tế bào gốc trưởng thành (Embryonic germu Tế bào khối cells) (adult stem cells) (Embryonic carcinomas) 31 PHÂN LOẠI TẾ BÀO GỚC Theo khả Theo khả biệt hóa biệt hóa TB gốc đa TB gốc tổng (Multipotent) TB(Pluripotent) gốc toàn (Totipotent) 32 Nhóm Đại học Nha Trang Nhóm Đại học Nha Trang b Công nghệ tế bào gốc là gì? gì  Công nghệ tế bào gốc ngành công nghệ nghiên cứu tế bào gốc ứng dụng tế bà Công nghệcủa o nhằm nâng cao chất lượng sống người 33 gốc là Nhóm Đại học Nha Trang CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH: Tạo nguồn tế bào gốc: tìm kiếm nguồn cung cấp tế bào gốc, tách chiết trì tế bào gốc ngân hàng phịng thí nghiệm để có nguồn tế bào gốc thường trực sử dụng cho nghiên cứu ứng dụng tế bào gốc 34 Nhóm Đại học Nha Trang CÁC NHÓM CƠNG VIỆC CHÍNH:  Biệt hố tế bào gốc: tế bào gốc tế bào cịn non trẻ chưa có cấu trúc chức chuyên biệt tế bào biệt hoá Biệt hố tế bào gốc biến đổi tế bào gốc từ chỗ chưa có cấu trúc chức chuyên biệt thành tế bào có cấu trúc chức chuyên biệt tế bào xương, tế bào da, tế bào cơ, tế bào gan, tế bào thần kinh 35 Nhóm Đại học Nha Trang CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH: Ứng dụng tế bào gốc: công việc sử dụng tế bào gốc vào mục đích khác nghiên cứu chế sinh lý bệnh lý thể, nghiên cứu phát triển thuốc biện pháp điều trị 36 ĐẠO ĐỨC SINH HỌC TRONG CÔNG NGHỆ TẾ BÀO GỐC Nhóm Đại học Nha Trang  Điều quan trọng làm mà không hủy hoại yếu tố sống khác người Không dùng đến cách phá hủy phôi thai để lấy tế bào gốc trưởng thành Chúng ta tin sống người vô song cần phải bảo vệ giai đoạn phát triển hữu sống Việc nghiên cứu tế bào gốc trưởng thành cho phép đạt tiến kiến thức khoa học giữ vị đạo đức Những tế bào gọi tế bào mầm, cận phôi thai, tức VSEL (very small embryonic-like), mang nhiều đặc tính tương tự tế bào mầm phơi thai, không gây trở ngại phương diện đạo đức luân lý tế bào lấy từ người trưởng thành không từ phôi thai hay bào thai 37 Tái tạo da Tái tạo da Chữa trị bệnh tim Chữa trị bệnh tim Điều trị vô sinh Điều trị vô sinh Tái tạo mô-cơ xương Tái tạo mô-cơ xương Ghép võng mạc Ghép võng mạc Chữa trị HIV Chữa trị HIV Nhóm Đại học Nha Trang 39 ... chuyên biệt tế bào xương, tế bào da, tế bào cơ, tế bào gan, tế bào thần kinh 35 Nhóm Đại học Nha Trang CÁC NHÓM CÔNG VIỆC CHÍNH: Ứng dụng tế bào gốc: công việc sử dụng tế bào gốc vào mục... Biệt hoá tế bào gốc: tế bào gốc tế bào non trẻ chưa có cấu trúc chức chuyên biệt tế bào biệt hoá Biệt hoá tế bào gốc biến đổi tế bào gốc từ chỗ chưa có cấu trúc chức chuyên biệt thành tế bào có... gen liệu pháp số gen cần thiết cho trình tái gen tế bào chủ - Ưu điểm: cho phép mang gen liệu pháp kích thước không hạn chế, dễ dàng chuyển gen vào tế bào chủ - Nhược điểm: khơng có khả gắn gen